La FDA americana dà il via libera ad aducanumab, il primo farmaco che potrebbe intervenire nelle fasi iniziali dell'Alzheimer. È il primo trattamento proposto dopo oltre 20 anni di tentativi falliti.
Potrebbe esserci una speranza in più per i 28 milioni di persone che, in tutto il mondo, soffrono di Alzheimer: la Food and Drug Administration americana ha infatti approvato il 7 giugno aducanumab di Biogen, nome complesso ma che potrebbe davvero rappresentare una svolta fondamentale nella cura della patologia, che interessa ogni anni 5 milioni di persone in più, essendo la forma di demenza più diffusa.
Il farmaco è stato approvato con il percorso accelerato, che può essere usato nei casi di farmaci per malattie gravi o pericolose o in grado di fornire un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti già esistenti; i ricercatori, si legge in questo articolo, hanno valutato l’efficacia della molecola in tre studi separati, su un totale di 3.482 pazienti, divisi in dose-range in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo.
Aducanumab è il primo trattamento, unico nel suo genere, approvato per l’Alzheimer dopo oltre vent’anni di fallimenti, e rappresenta la prima terapia che mira direttamente alla fisiopatologia fondamentale della malattia. La FDA ha deciso per l’approvazione nonostante il parere contrario della commissione indipendente di esperti dell’agenzia e di altri, competenti in materia di Alzheimer, secondo cui non esistono prove sufficienti che confermino gli effetti positivi del farmaco sui pazienti; la terapia consiste in una iniezione, da ripetere una volta al mese, per via endovenosa, per rallentare il declino cognitivo dei pazienti che sono allo stadio iniziale della malattia. Per la prima volta, il trattamento si occupa del suo decorso e non di aggredire i sintomi della demenza.
Il processo per arrivare all’approvazione di aducanumab è stato complesso e non privo di ostacoli; nel 2018 un editoriale su Jama aveva censito 400 test clinici falliti, e lo stesso test del farmaco era stato considerato inizialmente un fallimento; solo in un secondo momento un approfondimento delle analisi ha dimostrato un beneficio discreto rispetto alle fasi iniziali della malattia.
Felicità per l’approvazione del farmaco è stata espressa via Twitter dal virologo Roberto Burioni.
Oggi è una giornata storica. Approvato da FDA il primo farmaco efficace contro il morbo di Alzheimer’. #Aducanumab
— Roberto Burioni (@RobertoBurioni) June 7, 2021
Cauto ottimismo, invece, da parte del direttore del Dipartimento di neuroscienze-neuroriabilitazione dell’Irccs San Raffaele Roma, Paolo Maria Rossini, che tiene a precisare:
È il primo farmaco dopo vent’anni che sembra poter aiutare i malati, ma non sarà per tutte le persone colpite da Alzheimer. Questo nuovo farmaco è il primo in grado di interferire con uno dei tanti ‘killer’, la proteina beta-amiloide ma per quello che ricordo ha potenziali effetti collaterali come microemorragie cerebrali. Chi lo farà (stimo in Italia circa 100mila pazienti candidali se ci sarà l’ok dell’Ema e dell’Aifa) dovrà sottoporsi a risonanze magnetiche e aver documentato la presenza della proteina beta-amiloide.
L’iter, adesso, sarà quello di passare da EMA e AIFA, per avere l’approvazione anche a livello europeo e poi italiano; solo nel nostro Paese si stima che siano circa 600 mila le persone che hanno l’Alzheimer, oltre un milione e 200 mila quelle che hanno una qualche forma di demenza. Far arrivare il farmaco, dopo vent’anni di tentativi, potrebbe davvero aprire uno spiraglio di luce non solo per i malati ma anche per le persone che giornalmente si occupano di loro, con tutte le difficoltà del caso.
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