La corsa contro il tempo per salvare persone destinate a morire a 30 anni
La distrofia di Duchenne, che causa la progressiva atrofizzazione dei muscoli del corpo, può essere rallentata da un nuovo farmaco, il Givinostat.
Fonte: istock
Un nuovo farmaco cercherà di fermare la distrofia di Duchenne, una malattia che atrofizza i muscoli del corpo e che colpisce un uomo su 5.000.
La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica, spesso ereditaria, che porta al progressivo e lento deperimento dei muscoli del corpo. Questa terribile malattia si origina dalla mutazione del gene codificante per la distrofina, una proteina che prevede al corretto funzionamento dei muscoli.
Si tratta di un deperimento lento ma inesorabile. Già negli anni della prima infanzia questa patologia neuromuscolare (che attacca soprattutto i maschi) può costringere chi ne soffre su una sedia a rotelle. La maggior parte di coloro che ne sono affetti muore entro il 30esimo anni di età.
La malattia attacca per primi i muscoli volontari che regolano il movimento, quindi le braccia e le gambe. Con il passare del tempo questa progredisce fino a intaccare il funzionamento del cuore e dei muscoli che permettono la respirazione.
Il nuovo farmaco contro la distrofia di Duchenne
È giunto alla fase 3 lo studio su Givinostat, il farmaco inibitore che dovrebbe rallentare considerevolmente il progredire della distrofia di Duchenne nei bambini maschi in grado di camminare di età pari o superiore a 6 anni in terapia steroidea cronica.
Lo studio ha messo sotto osservazione gli effetti del Givinostat contrapposti a quelli del placebo e i risultati ottenuto sono stati più che soddisfacenti. Come avevano già dimostrato studi precedenti, Givinostat continua a dimostrarsi un farmaco altamente tollerabile.
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I dati preliminari dello studio sono stati riportati dal dottor Paolo Bettica, Chief Medical Officer del Gruppo Italfarmaco, in occasione della in occasione della Conferenza Annuale ibrida di Parent Project Muscular Dystrophy del 25 giugno 2022.
“Questi risultati preliminari dello studio di fase III per la DMD si aggiungono all’insieme dei dati che abbiamo raccolto negli ultimi anni e che hanno dimostrato esiti positivi in pazienti con DMD trattati con il nostro farmaco sperimentale, Givinostat, in combinazione con steroidi”, ha dichiarato Bettica.
“Si apre così un nuovo spiraglio di speranza per i bambini affetti da DMD, le loro famiglie e la comunità medica”. Dal momento che i risultati dello studio si sono rivelati positivi, l’azienda incontrerà prossimamente le autorità regolatorie statunitensi ed europee per ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio del farmaco.
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